Ученые победили врожденную слепоту с помощью генной терапии

Врачам удалось успешно вылечить слепоту у детей с редким генетическим заболеванием. Об этом сообщает The Guardian.

Речь идет о врожденном амаврозе Лебера. Эта наследственная патология поражает сетчатку и приводит к утрате из-за дефекта в гене AIPL1. С момента рождения младенцы с этим диагнозом считаются слепыми.

В 2020 году британские врачи собрали группу из четырех детей из США, Турции и Туниса. Им провели операцию в одной из лондонских клиник: ученые внедрили в сетчатку здоровый вариант гена AIPL1, заключенный в безвредный вирус, с помощью микрохирургической процедуры, которая длилась всего 60 минут. Теперь дети могут различать предметы, находить игрушки, узнавать лица родных, а некоторые даже начали читать и писать.

Наблюдения показали, что со временем улучшения сохранились. Это позволяет говорить о положительном результате экспериментального лечения. Офтальмолог из Института офтальмологии Университетского колледжа Лондона Мишель Михаэлидес отметил, что эффект поразителен и показывает огромный "потенциал генной терапии в улучшении качества жизни".